Laboratorio di ricerca sulla terapia genica e farmacogenomica della Talassemia

Gli obiettivi del Laboratorio di Ricerca sulla Terapia Genica e Farmacogenomica della Talassemia sono i seguenti:

1. Coordinare le ricerche volte alla identificazione di nuovi induttori del differenziamento eritroide in cellule K562.
2. Acquisire nuove tecniche di isolamento, clonazione e differenziamento in vitro di cellule ematopoietiche. Un primo obiettivo sarà quello di trasferire presso l'Università degli Studi di Ferrara il metodo sviluppato da Eitan Fibach (Blood, 73, 100-103, 1989) sulle colture eritroidi da sangue periferico. Questo metodo è fondamentale per la valorizzazione delle ricerche effettuate sulle cellule K562 e permetterebbe di valorizzare anche scoperte oggetto di brevetto riguardanti potenziali induttori dell'espressione dei geni gamma-globinici.
3. Produrre brevetti su molecole in grado di indurre il differenziamento eritroide. Si prevede di essere in grado di produrre 3 brevetti nel triennio 2000-2002.

4. Coordinare ricerche che riguardano l'utilizzo di microchip-arrays nella diagnostica molecolare della thalassemia ("Gene profiling"). Queste ricerche rappresentano una novità nel campo della diagnostica molecolare e della ricerca farmacologica. Uno degli obiettivi del CBF e del Consorzio Interuniversitario di Biotecnologie (C.I.B.), del quale l'Ateneo di Ferrara fa parte, è proprio quello di sostenere ricerche riguardanti il cosiddetto "gene expression profiling". Il Laboratorio si potrebbe inserire in questo Progetto effettuando ricerche utili per valutare l'effetto sull'espressione genica di molecole in grado di indurre HbF.

5. Pubblicazioni su riviste di elevato prestigio internazionale delle ricerche sulla Thalassemia con la citazione del nome dell'Associazione veneta.

6. Organizzare seminari di informazione sull'attività di ricerca internazionale riguardante le emoglobinopatie e temi affini.

7. Coordinare anche interventi di tipo divulgativo sulle basi molecolari e sulla terapia della b-talassemia finalizzati a diffondere le ricerche presso studenti universitari e scuole secondarie.

8. Mettere a punto RT-PCR quantitativa per l'identificazione dei trascritti gamma-globinici.