Laboratorio di ricerca sulla terapia genica e farmacogenomica della Talassemia

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BREVETTI DEPOSITATI

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Brevetti riguardanti la talassemia

Titolo: Synthetic oligonucleotides as inducers of erythroid differentiation

Descrizione: Questo brevetto è relativo alla capacità di un oligonucleotide sintetico a doppio filamento di indurre il differenziamento eritroide, l'accumulo di emoglobina fetale (HbF) e l’espressione di gamma-globina. Abbiamo dimostrato che questo oligonucleotide lega i fattori nucleari inducendo il differenziamento eritroide e aumentando la produzione di HbF in colture primarie di precursori eritroidi umani.
Rispetto al tradizionale trattamento della beta-talassemia, l’impiego di questa molecola presenta i seguenti vantaggi: (a) rispetto alla terapia genica, è un sistema semplice e molto meno costoso; (b) si presume abbia attività specifica.
Inventori: Bianchi N, Feriotto G, Gambari R, Mischiati C.
Proprietà: Università degli Studi di Ferrara; Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia; Associazione per la Lotta alla Talassemia di Ferrara.

Titolo: Use of heterocyclic and benzoheterocyclic polyamides structurally related to the natural antibiotic dystamicyn A for the treatment of beta-thalassaemia

Descrizione: Il brevetto descrive l’utilizzo di analoghi strutturali della distamicina per indurre produzione di mRNA per la globina gamma e emoglobina fetale (HbF) in precursori eritroidi da sangue periferico da pazienti affetti da talassemia beta. Abbiamo dimostrato che questo trattamento ha un effetto molto evidente nell’indurre il differenziamento eritroide e l’incremento di produzione di HbF. Pertanto, questi risultati ci permettono di ipotizzare un utilizzo di questo protocollo per la terapia della talassemia.
Inventori: Baraldi PG, Bianchi N, Feriotto G, Gambari R, Mischiati C, Romagnoli R.
Proprietà: Università degli Studi di Ferrara; Associazione Veneta per la lotta alla Talassemia di Rovigo; Associazione per la lotta alla Talassemia di Ferrara.

Titolo: A novel use of rapamycin and structural analogues thereof

Descrizione: Questo brevetto è relativo alla proprietà di un farmaco (la rapamicina), già utilizzato nella trapianto renale, di indurre il differenziamento eritroide, l'accumulo di emoglobina fetale (HbF) e l’espressione di gamma-globina. La rapamicina è un macrolide lipofilo, chiamato anche sirolimus, isolato da un ceppo di Streptomyces hygroscopicus trovato nel terreno dell’ Isola di Pasqua (conosciuta dagli abitanti come Rapa Nui). La rapamicina e i relativi derivati sono di grande interesse in quanto: la rapamicina (o Sirolimus o Rapamune) è stata già approvata dalla US Food and Drug Administration per la prevenzione del rigetto acuto nel trapianto renale e perciò per questa nuova applicazione nel trattamento della talassemia saranno richiesti limitati saggi di tossicità.
Inventori: Bianchi N, Borgatti M, Gambari R, Mischiati C.
Proprietà: Università degli Studi di Ferrara; Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia.

Titolo: A novel use of angelicin and structural analogues thereof

Descrizione: Questo brevetto è relativo alla proprietà dell’angelicina (un farmaco usato per la terapia PUVA della psoriasi, in associazione con 5-MOP e 8-MOP) di indurre il differenziamento eritroide, l'accumulo di emoglobina fetale (HbF) e l’espressione di gamma-globina. Angelicina appartiene alla famiglia delle furocoumarine In particolare, angelicina e relativi derivati sono di grande interesse in quanto l’analogo della angelicin (5-MOP) è già stato approvato dalla US Food and Drug Administration per il trattamento della psoriasi e perciò per questa nuova applicazione nel trattamento della talassemia saranno richiesti limitati saggi di tossicità.
Inventori: Bianchi N, Borgatti M, Gambari R, Lampronti I.
Proprietà: Università degli Studi di Ferrara; Associazione Veneta per la Lotta alla Talassemia

Titolo: Double-stranded synthetic oligonucleotides useful for inducing apoptosis of osteoclasts for the treatment of ostopenic pathologies

Descrizione: Il brevetto descrive l’utilizzo di un oligonucleotide decoy che mima una regione del promotore del recettore per l’estrogeno allo scopo di indurre alto livello di apoptosi di osteoclasti umani. L’induzione di apoptosi può essere una strategia molto interessante per trattare una vasta tipologia di patologie osteopeniche, tra cui osteoporosi, artrite reumatoide e metastasi ossee associate ad alcuni tumori, tra i quali carcinoma mammario, mieloma e osteosarcoma.
Inventori: Gambari R, Penolazzi L, Piva R.
Proprietà: Associazione Veneta per la lotta alla Talassemia di Rovigo; Università degli Studi di Ferrara.

Titolo: Drug for treating thalassemia, falciform anemia and all other forms of anemia treatable therewith

Descrizione: Il brevetto descrive un’applicazione del trattamento delle cellule eritroidi da sangue periferico con UVA e psoraleni. Abbiamo dimostrato che il trattamento combinato ha un effetto molto importante nell’indurre il differenziamento e l’incremento di produzione di emoglobina fetale (HbF). Pertanto, questi risultati ci permettono di ipotizzare un utilizzo di questo protocollo per la terapia della talassemia.
Inventori: Bianchi N, Borgatti M, Gambari R, Lampronti I, Dall'Acqua F, Vevaldi D, Viola G.
Proprietà: Università degli Studi di Ferrara; Università degli Studi di Padova; Associazione Veneta per la lotta alla Talassemia.

Titolo: Everolimus quale induttore di mRNA per la globina gamma nel trattamento della beta talassemia

Descrizione: Il brevetto descrive l’utilizzo di Everolimus (farmaco proposto nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di rene) per indurre produzione di mRNA per la globina gamma e emoglobina fetale (HbF) in precursori eritroidi da sangue periferico da pazienti affetti da talassemia beta. Abbiamo dimostrato che questo trattamento ha un effetto molto evidente nell’indurre il differenziamento eritroide e l’incremento di produzione di HbF. Pertanto, questi risultati ci permettono di ipotizzare un utilizzo di questo protocollo per la terapia della talassemia.
Inventori: Bianchi N, Borgatti M, Gambari R, Lampronti I.
Proprietà: Gambari Roberto; Associazione Veneta per la lotta alla Talassemia.

 

Progetti correlati ad altre patologie:

Titolo: Effetto anti-infiammatorio di trimetil-angelicina su cellule dell’epitelio bronchiale.

Descrizione: L'uso della trimetilangelicina e suoi analoghi come potenti inibitori dell’espressione di IL-8 mRNA in cellule fibrocistiche infettate con Pseudomonas aeruginosa. Questa molecola è proposta per la terapia anti-infiammatoria della fibrosi cistica.
Inventori: Tamanini A, Borgatti M, Dechecchi MC, Lampronti I, Nicolis E, Mancini I, Bezzerri V, Rizzotti P, Cabrini G, Gambari R.
Proprietà: Azienda Ospedaliera "Istituti Ospitaleri di Verona", Università degli Studi di Ferrara, Fondazione Italiana per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, Ospedale Civile Maggiore.

Titolo: Effetto anti-infiammatorio del miglustat su cellule dell’epitelio bronchiale.
Descrizione: L'uso del miglustat come potente inibitore dell’espressione di IL-8 mRNA in cellule fibrocistiche infettate con Pseudomonas aeruginosa. Questa molecola è proposta per la terapia anti-infiammatoria della fibrosi cistica.
Inventori: Dechecchi MC, Borgatti M, Tamanini A, Lampronti I, Nicolis E, Mancini I, Bezzerri V, Mazzi P, Rizzotti P, Berton G, Gambari R, Cabrini G.
Proprietà: Azienda Ospedaliera "Istituti Ospitaleri di Verona", Università degli Studi di Ferrara, Università degli Studi di Verona, Fondazione Italiana per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica- Ospedale
Civile Maggiore.

Titolo: Diagnostic and therapeutic application of CTL and NK cells functionally selected.
Descrizione: L'invenzione propone una nuova metodica terapeutica e diagnostica basata sull'impiego di cellule effettrici (ad esempio CTL e cellule NK) selezionate per essere in grado di indurre lisi in cellule bersaglio. In particolare l'invenzione insegna come selezionare ceppi di cellule effettrici del sistema immunitario in base alle loro proprietà litiche. Inoltre mostra come terapie cellulari oggi in uso possano essere migliorate utilizzando questo approccio.
Inventori: Gambari Roberto, Guerrieri Roberto.
Proprietà: Gambari Roberto; Silicon Biosystem.

Brevetti correlati alla diagnosi:

Titolo: Valore diagnostico del rilascio di molecole HLA-G solubili da parte di oociti umani maturati in vitro.

Descrizione: L'identificazione di marcatori biologici in grado di prevedere la probabilità di impianto dell'embrione è di importanza nelle procedure di fertilizzazione medicalmente assistita (IVF). In tale ambito una sempre maggiore attenzione è rivolta agli antigeni di istocompatibilità (HLA) di classe Ib solubili HLA-G (ssHLA-G), identificabili nel sopranatante di colture a breve termine di embrioni che seguono la fecondazione e precedono il trasferimento nell'utero. In quest'ultima fase la selezione dei possibili embrioni per il trasferimento rappresenta un punto fondamentale per il raggiungimento della gravidanza. La presente invenzione è basata sull'analisi della produzione di molecole solubili HLA-G da parte di oociti maturati "in vitro" come marcatore per la scelta ottimale degli oociti da fertilizzare durante le procedure di fertilizzazione in vitro ed ogni altro metodo che preveda lo sviluppo extrauterino dell'embrione.
Inventori: Baricordi O, Borgatti M, Dal Canto B, Fadini R, Gambari R, Rizzo R.
Proprietà: Gambari R, Baricordi O.

Titolo: Valore diagnostico del rilascio di ICAM-1 da parte di embrioni umani in coltura.

Descrizione: La presente invenzione si riferisce all’analisi della proteina ICAM-1 (Molecola di Adesione Intercellulare 1) presente nel sopranatante di embrioni umani in coltura quale marcatore solubile predittivo del successo di impianto dell’embrione in utero. Si propone tale saggio in procedure associate alla fecondazione in vitro medicalmente assistita.
Inventori: Baricordi O, Borgatti M, Gambari R, Rizzo R.
Proprietà: Gambari R, Baricordi OR.

 

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1st THALAMOSS Scientific Meeting

Ferrara
lunedì 14 gennaio 2013

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